O USO DA CRISPR/CAS9 NO TRATAMENTO DA ANEMIA FALCIFORME: AVANÇOS TERAPÊUTICOS E DESAFIOS ÉTICOS

INTRODUÇÃO: A anemia falciforme é uma patologia genética autossômica recessiva decorrente de uma mutação no gene da beta-globina, cuja síntese de hemoglobina anormal S provoca polimerização, deformação eritrocitária, hemólise e crises vaso-oclusivas recorrentes. Embora os tratamentos convencionais ofereçam suporte paliativo, a emergência da edição genômica via CRISPR-Cas9 trouxe a perspectiva de cura funcional em células somáticas, gerando entusiasmo científico, mas também profundas inquietações bioéticas, filosóficas e sociais. OBJETIVOS: O objetivo deste trabalho foi analisar as implicações bioéticas, sociais e econômicas decorrentes dos avanços da tecnologia CRISPR-Cas9 na anemia falciforme, avaliando sua eficácia clínica, biossegurança e impacto na justiça distributiva, na autonomia do paciente e nos limites morais da intervenção genômica humana. MATERIAIS E MÉTODO: A metodologia consistiu em uma revisão integrativa da literatura cobrindo o período de 2016 a 2026, com buscas nas bases de dados PubMed, Scopus e Web of Science. A seleção seguiu o fluxo de triagem metodológica em etapas, resultando na inclusão e análise detalhada de 13 estudos principais. RESULTADOS: Os resultados demonstraram que a disrupção do gene BCL11A via CRISPR-Cas9 promove a reativação sustentada da hemoglobina fetal, eliminando as crises vaso-oclusivas e a dependência transfusional em mais de noventa por cento dos pacientes acompanhados. Em contrapartida, emergiram graves desvantagens e dilemas éticos de biossegurança e consentimento informado, visto que o condicionamento mieloablativo com busulfano induz toxicidade severa e infertilidade permanente, além do risco de mutações fora do alvo (off-target). Sob a perspectiva da ética social, o custo financeiro comercial alto por paciente estabelece um manifesto conflito de justiça distributiva, gerando o paradoxo moral de uma cura inacessível para as populações vulneráveis do Sul Global, onde se concentra a maioria dos doentes. CONSIDERAÇÕES FINAIS: Conclui-se que a tecnologia CRISPR-Cas9 é eticamente legítima e valiosa quando restrita à terapia somática para o alívio do sofrimento humano. Todavia, sua consolidação exige reflexão bioética contínua para impedir desvios em direção ao aprimoramento genético e à eugenia, demandando governança internacional e o desenvolvimento de modelos de custeio e entrega in vivo que assegurem a dignidade humana, a equidade e a democratização do acesso à saúde.

PALAVRAS-CHAVE: CRISPR-Cas9; Anemia falciforme; Ética; Terapia gênica; Edição genética.